Νέο φάρμακο που μειώνει το επίπεδο της υψηλής χοληστερόλης δοκιμάστηκε για πρώτη φορά σε ανθρώπους και γέννησε ελπίδες για μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου. Το φάρμακο θα μπορούσε να αποτελέσει στο μέλλον μια εναλλακτική λύση για τις στατίνες, ιδίως για όσους ασθενείς δεν αντιδρούν καλά σε αυτές.
Οι Βρετανοί και Αμερικανοί ερευνητές, με επικεφαλής τον Κέβιν Φιτζέραλντ της αμερικανικής φαρμακευτικής εταιρίας Alnylam Pharmaceuticals, που έκαναν τη δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό «Lancet», σύμφωνα με το «Nature» και τη Guardian ανέφεραν ότι, σύμφωνα με την αρχική κλινική δοκιμή, που έγινε σε 32 εθελοντές ηλικίας 18 έως 65 ετών, το επίπεδο της «κακής»χοληστερόλης (LDL) των ασθενών έπεσε σημαντικά, έως 57%.
Η μείωση της χοληστερόλης ήταν κατά μέσο όρο 40% μεγαλύτερη από εκείνη που επιτεύχθηκε μέσω της χορήγησης εικονοικού φαρμάκου (πλασέμπο). Συγκριτικά, οι στατίνες επιφέρουν μείωση 36% έως 53% στο επίπεδο της χοληστερόλης.
Το υπό δοκιμή φάρμακο -που, προς το παρόν τουλάχιστον, εισάγεται ενδοφλέβια- δημιούργησε ήπιες έως μέτριες παρενέργειες στην πλειονότητα των ασθενών, αλλά χωρίς να εντοπιστούν κλινικά σημαντικές επιπτώσεις στο ήπαρ τους ή να εμφανιστεί φλεγμονή.
Το φάρμακο -με την κωδική ονομασία ALN-PCS- «δουλεύει» σταματώντας στον οργανισμό την παραγωγή μιας πρωτεΐνης (PCSK9), που καταστρέφει τους υποδοχείς της λιποπρωτεϊνης χαμηλής πυκνότητας (LDL), οι οποίοι καθαρίζουν την χοληστερόλη από το αίμα. Το μπλοκάρισμα της εν λόγω πρωτεϊνης -που γίνεται (με τη βοήθεια μικρών μορίων RNA) μέσω της «σίγασης» του αντίστοιχου γονιδίου που ρυθμίζει αυτή την πρωτεΐνη- βοηθά στη μείωση της συγκέντρωσης της LDL.
Σύμφωνα με τον Φιτζέραλντ, περίπου ένας στους πέντε ανθρώπους εμφανίζει αντίσταση στις στατίνες, το κυριότερο φαρμακευτικό όπλο κατά της υψηλής χοληστερόλης. Όπως είπε, ειδικά γι’ αυτούς το νέο φάρμακο, εφόσον αναπτυχθεί με επιτυχία, θα είναι ιδιαίτερα χρήσιμο. Επίσης, πρόσθεσε, το φάρμακο θα μπορούσε να χορηγείται σε συνδυασμό με τις στατίνες και σε άλλους ασθενείς. Προηγουμένως, όμως, το φάρμακο θα πρέπει να ελεγχθεί σε μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές.
Η γαλλική φαρμακευτική εταιρεία Sanofi αναπτύσσει ήδη ένα παρεμφερές -και ανταγωνιστικό- φάρμακο που χρησιμοποιεί αντισώματα (και όχι μόρια RNA) για να μπλοκάρει την ίδια πρωτεΐνη PCSK9. Τα αποτελέσματα των σχετικών κλινικών δοκιμών αναμένονται σύντομα.
