Γονιδιακή θεραπεία φαίνεται να μείωσε μόνιμα την «κακή» χοληστερίνη και τα τριγλυκερίδια

Τα πρώτα και πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα σε πειραματόζωα μιας πειραματικής θεραπείας, η οποία φαίνεται, χάρη σε μια εφάπαξ γενετική παρέμβαση, να μειώνει μόνιμα την «κακή» χοληστερίνη (LDL) και τα τριγλυκερίδια, πράγμα που με τη σειρά του μειώνει τον καρδιαγγειακό κίνδυνο, ανακοίνωσαν ερευνητές στις ΗΠΑ 

Οι ερευνητές της αμερικανικής εταιρείας φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας Verve Therapeutics, όπως μεταδίδει το Αθηναϊκό Πρακτορείο Ειδήσεων έκαναν την ανακοίνωση στο πλαίσιο του ετήσιου διεθνούς συνεδρίου της Διεθνούς Εταιρείας Βλαστοκυτταρικής Έρευνας, αλλά ακόμη δεν έχουν κάνει σχετική επιστημονική δημοσίευση, σύμφωνα με τους «Times της Νέας Υόρκης».

Η προοπτική μιας θεραπευτικής παρέμβασης που θα μειώνει τη χοληστερίνη και τα άλλα λιπίδια εφ’ όρου ζωής, είναι μεν ελπιδοφόρα, αλλά θα χρειαστούν μερικά χρόνια προτού η νέα μέθοδος δοκιμαστεί κλινικά σε ανθρώπους.

Είναι ακόμη πολύ νωρίς για να γνωρίζουν οι επιστήμονες αν η τεχνική θα είναι ασφαλής και αποτελεσματική για τους ανθρώπους ή αν θα προκαλεί παρενέργειες ή η αποτελεσματικότητα της θα φθίνει με το πέρασμα του χρόνου.

Η θεραπεία στοχεύει να μπλοκάρει δύο γονίδια που υπάρχουν τόσο στις μαϊμούδες όπου έγιναν τα πειράματα, όσο και στους ανθρώπους: το PCSK9 που βοηθά στη ρύθμιση των επιπέδων της LDL και το ANGPTL3 που βοηθά στη ρύθμιση των τριγλυκεριδίων. Και τα δύο γονίδια είναι ενεργά στο πάγκρεας, όπου παράγονται η χοληστερίνη και τα τριγλυκερίδια. Έχει ήδη διαπιστωθεί ότι οι λίγοι άνθρωποι, οι οποίοι διαθέτουν μεταλλάξεις που έχουν «σιγάσει» αυτά τα δύο γονίδια, δεν παθαίνουν εύκολα καρδιαγγειακές παθήσεις.

Οι άνθρωποι με υψηλά επίπεδα «κακής» χοληστερίνης και τριγλυκεριδίων στο αίμα τους αντιμετωπίζουν αυξημένο καρδιαγγειακό κίνδυνο για έμφραγμα, εγκεφαλικό και πρόωρο θάνατο. Οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν ήδη αναπτύξει δύο φάρμακα αναστολείς του PCSK9, τα οποία ρίχνουν σημαντικά τα επίπεδα της LDL, όμως τα φάρμακα αυτά είναι ακριβά και πρέπει να χορηγούνται με ένεση κάθε λίγες εβδομάδες.

Οι ερευνητές της Verve Therapeutics αποφάσισαν να τροποποιήσουν μόνιμα τα εν λόγω δύο γονίδια σε 13 μαϊμούδες. Μετά την παρέμβαση στο DNA των ζώων, τα επίπεδα της LDL στον οργανισμό τους έπεσαν κατά 59% μέσα σε δύο εβδομάδες, ενώ των τριγλυκεριδίων κατά 64%. Μέχρι στιγμής, η θεραπεία δεν φαίνεται να έχει προκαλέσει ανεπιθύμητες αλλαγές στο γονιδίωμά τους, ενώ η κατάσταση των πειραματόζωων συνεχίζει να παρακολουθείται. Εκτός από τις παρενέργειες, βασικό ζητούμενο είναι να διαπιστωθεί πόσο θα διαρκέσει η μείωση των επιπέδων των λιπιδίων.

Αν μελλοντικά επιβεβαιωθεί ότι η νέα θεραπεία όντως «δουλεύει» σε βάθος χρόνου, τότε θα βοηθήσει σημαντικά τις χώρες και τους ασθενείς χωρίς οικονομικές δυνατότητες, οι οποίοι δεν θα υποχρεούνται πλέον σε συνεχή χορήγηση φαρμάκων, αλλά θα «ξεμπερδεύουν» μια κι έξω.

Η Verve σχεδιάζει να αρχίσει σε λίγα χρόνια τις κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους υψηλού καρδιαγγειακού κινδύνου, οι οποίοι έχουν ήδη πάθει έμφραγμα και συνεχίζουν να έχουν υψηλά επίπεδα χοληστερίνης, με συνέπεια να κινδυνεύουν από δεύτερο έμφραγμα. Για τους ανθρώπους αυτούς ο κίνδυνος είναι τόσο μεγάλος, που υπεραντισταθμίζει τους κινδύνους δοκιμής μιας πειραματικής θεραπείας.