Μικρής κλίμακας κλινική δοκιμή μιας νέας μορφής γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο του Πάρκινσον, μπόρεσε να μειώσει τα συμπτώματά τους, δημιουργώντας έτσι ελπίδες για το μέλλον, για μια ασθένεια για την οποία ακόμα δεν υπάρχει θεραπεία, παρά μόνο άμβλυνση και επιβράδυνση των συμπτωμάτων.
Οι ερευνητές εισήγαγαν ένα νέο γονίδιο στον εγκέφαλο των ασθενών, το οποίο ελέγχει την παραγωγή ενός ενζύμου (GAD). Το νέο γονίδιο εισήχθη στον εγκέφαλο από μια μικροσκοπική οπή, από όπου διοχετεύτηκε ένα διάλυμα που περιείχε έναν ιό που λειτούργησε ως όχημα για τη μεταφορά του νέου γονιδίου στα εγκεφαλικά κύτταρα, «μολύνοντάς» τα. Ο ιός θεωρείται αβλαβής, καθώς το 80% περίπου του πληθυσμού έχει εκτεθεί σε αυτόν χωρίς προβλήματα μέχρι στιγμής, αν και δεν είναι απολύτως σίγουρο ποια μπορεί να είναι η μακροπρόθεσμη επίδρασή του στον εγκέφαλο.
Η γονιδιακή θεραπεία επέφερε βελτίωση κατά μέσο όρο 23,1% στα συμπτώματα του Πάρκινσον έξι μήνες μετά, έναντι βελτίωσης 12,7% στις περιπτώσεις εικονικής χειρουργικής επέμβασης. Οι ασθενείς ανέχτηκαν ιδιαίτερα καλά τη γονιδιακή θεραπεία, με ήπιες μόνο παρενέργειες, κυρίως ναυτία και πονοκέφαλο, που αντιμετωπίστηκαν πλήρως.
Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι μια μέρα θα είναι περιττή η καθημερινή θεραπεία των ασθενών με φάρμακα, ενώ δεν αποκλείουν ότι παρόμοιες γονιδιακές θεραπείες μπορεί μελλοντικά να αποδειχτούν αποτελεσματικές και σε άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως το Αλτσχάϊμερ.
