Πολλά υποσχόμενο αποδείχτηκε κατά του καρκίνου το πειραματικό φάρμακο Revumenib σε πρώιμη κλινική δοκιμή για την θεραπεία δύο τύπων λευχαιμίας. Σύμφωνα με τους ερευνητές 18 άτομα με οξεία μυελοειδή λευχαιμία ή οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία πέτυχαν πλήρη ύφεση χρησιμοποιώντας το φάρμακο, με τις δοκιμές να συνεχίζονται. Συνήθως τα άτομα με αυτούς τους τύπους λευχαιμίας συνδυάζουν θεραπείες, χωρίς ωστόσο σημαντικά αποτελέσματα.  

Το Revumenib δρα αναστέλλοντας τη δραστηριότητα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται μενίνη (ΜΕΝ1), η οποία, σύμφωνα με τους επιστήμονες, παίζει σημαντικό ρόλο σε ορισμένες μορφές λευχαιμίας. Αυτοί οι καρκίνοι φέρουν μια γονιδιακή μετάλλαξη ή μια αναδιάταξη ενός άλλου γονιδίου. Οι ανωμαλίες που ακολουθούν βρίσκονται συνήθως τόσο σε παιδιατρικές όσο και σε ενήλικες περιπτώσεις αυτών των λευχαιμιών. Το φάρμακο διακόπτει αυτή την αλληλεπίδραση.

Οι δοκιμές για το Revumenib συνεχίζονται στο Κέντρο Καρκίνου MD Anderson του Πανεπιστημίου του Τέξας, στο City of Hope στην Καλιφόρνια και σε άλλα κορυφαία κέντρα καρκίνου, σημείωσαν οι συγγραφείς της μελέτης.

Ο Δρ. Τζέιμς Μάνγκαν είναι αιματολόγος στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Σαν Ντιέγκο. Ειδικεύεται στη θεραπεία ατόμων με καρκίνο του αίματος και, αν και δεν συμμετέχει στις κλινικές δοκιμές, υποστηρίζει ότι το φάρμακο Revumenib υπόσχεται πολλά. «Πρόκειται για ένα επαναστατικό φάρμακο, διότι στην πραγματικότητα είναι μια στοχευμένη θεραπεία με ευρεία επίδραση. Και είναι αποτελεσματικό σε μεγάλους πληθυσμούς ατόμων με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). Ποτέ πριν δεν είχαμε καταφέρει να το στοχεύσουμε αυτό», δήλωσε ο Mangan στο Healthline.

Η χορήγηση σε περισσότερους ανθρώπους

Η εταιρεία Syndax Pharmaceuticals επικεντρώνεται στην καθοριστική δοκιμή του Revumenib με την ελπίδα ότι θα οδηγήσει σε υποβολή αιτήματος στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και έγκριση του το 2024, σύμφωνα με τον διευθύνοντα σύμβουλο, Michael Metzger.

«Θέλουμε να δώσουμε αυτό το φάρμακο σε όσους περισσότερους ανθρώπους μπορούμε. Και θέλουμε να το δώσουμε σε περισσότερα μωρά και παιδιά που πάσχουν από τέτοιου είδους λευχαιμίες και έχουν λίγες ή καθόλου άλλες επιλογές. Η παιδιατρική είναι το κλειδί για να φτάσει αυτό το φάρμακο σε περισσότερους ανθρώπους και να εγκριθεί από τον FDA. Σε αυτό εστιάζουμε» δήλωσε ο Metzger στο Healthline.

Οι παρενέργειες

Το Revumenib έλαβε τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον FDA και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία ατόμων με AML. Παρόλο που σχεδόν όλοι οι συμμετέχοντες στην τελευταία δοκιμή παρουσίασαν ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως ακανόνιστους καρδιακούς παλμούς, κανένας δεν χρειάστηκε να διακόψει τη θεραπεία.

«Για τους ασθενείς με οξεία λευχαιμία που έχουν υποβληθεί σε αρκετές θεραπείες, αυτό είναι ένα πολύ ενθαρρυντικό αποτέλεσμα», δήλωσε ο Δρ. Σκοτ Άρμστρονγκ, συγγραφέας της μελέτης και πρόεδρος του Ινστιτούτου Καρκίνου Dana-Farber και του Κέντρου Καρκίνου και Διαταραχών Αίματος των Παιδιών της Βοστώνης, σε δήλωση Τύπου.