Ένα βήμα πιο κοντά σε μια σημαντική ανακάλυψη στον τομέα της «εξατομικευμένης» θεραπείας για μια κύρια αιτία τύφλωσης βρίσκονται οι επιστήμονες.
Οι ερευνητές έχουν εντείνει τις προσπάθειές τους προκειμένου να δημιουργήσουν ατομικές γονιδιακές θεραπείες για έναν από τους παράγοντες που προκαλούν κληρονομική απώλεια της όρασης.
Όπως αναφέρει η βρετανική εφημερίδα Daily Mail στην ιστοσελίδα της, οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν βλαστικά κύτταρα – που πήραν από συνήθη κύτταρα του δέρματος – για να διερευνήσουν τα αίτια της εκφυλιστικής μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδίτιδας, μιας νόσου των ματιών η οποία οδηγεί τον ασθενή στην τύφλωση ή σε σοβαρή οπτική δυσλειτουργία.
Εξετάζοντας τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, που δημιουργήθηκαν από τα βλαστικά κύτταρα στο εργαστήριο, οι ερευνητές συνέδεσαν τη νόσο αυτή σε δύο ασθενείς με μεταλλάξεις σε ένα γονίδιο που ονομάζεται MFRP.
Στη συνέχεια χρησιμοποίησαν έναν ιό, για να μεταφέρει κανονικά αντίγραφα του γονιδίου μέσα στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς και να αποκαταστήσει τη λειτουργία τους.
Σε περαιτέρω πειράματα, η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιήθηκε για να σωθεί η όραση των γενετικά τροποποιημένων ποντικών που είχαν τη συγκεκριμένη νόσο.
«Έχουμε στα χέρια μας ένα ακόμη εργαλείο για την προώθηση του τομέα της εξατομικευμένης ιατρικής» ανέφερε ο επικεφαλής της έρευνας, καθηγητής Stephen Tsang από το πανεπιστήμιο Κολούμπια της Νέας Υόρκης.
Τα συμπεράσματα της έρευνας δημοσιεύτηκαν στη διαδικτυακή έκδοση του Molecular Therapy.
